Eine mögliche Studie für Sarkom-Patient:innen, wenn Standard-Therapien nicht mehr ausreichen oder nicht verfügbar sind

Seltene Krebsarten sind noch nicht so gut erforscht wie häufige. Die RATIONALE-Studie prüft, ob bei Patient:innen mit seltenen, fortgeschrittenen Krebserkrankungen wie Sarkomen eine personalisierte Therapie besser wirkt als die bisherige Standardtherapie. Diese Therapie-Ansätze werden nach einer jeweils individuellen molekularen Untersuchung des Tumors auf Basis der genetischen Eigenschaften entwickelt. 

Was sind seltene Krebserkrankungen? Seltene Krebserkrankungen sind Krebsarten, die nur bei sehr wenigen Menschen auftreten. In Europa gilt eine Krebserkrankung als selten, wenn weniger als 6 von 100.000 Menschen pro Jahr neu daran erkranken. Insgesamt betreffen sie aber rund 24% aller neu diagnostizierten Krebsfälle in Europa.

 

Für wen kann die NCT RATIONALE Studie in Frage kommen?

NCT RATIONALE kann für Patient:innen mit einer Sarkom-Diagnose, also einer seltenen Krebserkrankung, in Frage kommen, wenn die Erkrankung fortgeschritten oder metastasiert ist. Und wenn eine nächste systemische Behandlung ansteht, also eine Behandlung mit Medikamenten, die im ganzen Körper wirken. Die Studie richtet sich vor allem an Patient:innen, bei denen die üblichen Standardtherapien bereits genutzt wurden, nicht ausreichen, nur begrenzt weiterhelfen oder wenn keine Standarttherapie zur Verfügung steht. Die Patient:innen müssen außerdem mindestens 18 Jahre alt sein.

Was ist eine Standardtherapie? Eine Standardtherapie ist eine zugelassene Behandlung, die für eine Krebsart empfohlen wird. Dagegen ist eine personalisierte Therapie eine Therapie, die genau auf die jeweiligen Veränderungen im Tumor abgestimmt ist, das heißt auf die genetischen und biologischen Besonderheiten.

Was ist das Ziel der RATIONALE-Studie? 

RATIONALE ist keine Studie, in der ein bestimmtes neues Medikament getestet wird. Die Studie bietet also nicht selbst eine feste Studien-Therapie an. Stattdessen untersucht sie, ob eine umfassende molekulare Diagnostik des Tumors helfen kann, weitere Behandlungsoptionen zu identifizieren, die sonst möglicherweise gar nicht gefunden worden wären. Das Ziel ist herauszufinden, ob diese Behandlungsoptionen wirksamer sind als die gängigen Standardtherapien.

Bei der molekularen Diagnostik wird der Tumor sehr genau auf Veränderungen im Erbgut (DNA) und auf biologische Aktivitätsmuster der Tumorzellen untersucht. Diese Informationen können Hinweise darauf geben, welche Behandlungen möglicherweise passen könnten.

Dazu gehören zum Beispiel Hinweise auf:

• passende klinische Studien,

• zielgerichtete Therapien (Behandlungen, die gezielt bestimmte Veränderungen im Tumor angreifen),

• oder in einzelnen Fällen auch ein möglicher Off-Label-Einsatz eines Medikamentes (also ein Medikament, das bereits zugelassen ist, aber für eine andere Krebsart). 
  Wichtig: Die Übernahme der Kosten einer solchen Off-Label-Therapie müssen bei den Krankenkassen beantragt werden. Die Erstattung wird im Bedarfsfall im Rahmen von RATIONALE durch zentral koordinierte Anträge bei den jeweiligen Krankenversicherern unterstützt.

Wie läuft die RATIONALE Studie ab? 
Es wird zunächst geprüft, ob alle medizinischen Voraussetzungen erfüllt sind und eine Teilnahme grundsätzlich möglich ist. Wenn ja, sind die nächsten Schritte:

Einwilligung	Ihr Arzt klärt Sie auf und wenn Sie sich entscheiden, an der Studie teilzunehmen, unterschreiben Sie die Einwilligungserklärung.
Voruntersuchung	Ihr allgemeiner Gesundheitszustand und Ihre Erkrankung werden untersucht. Für Ihre Teilnahme an der Studie wird eine Blutprobe und frisches Tumorgewebe – gewonnen mittels einer Tumorbiopsie - benötigt.
Genetische Tumoranalyse	Ihre Gewebeprobe (Biopsie) wird genetisch untersucht, um die Veränderungen im Tumor genau zu analysieren.
Zufällige Zuteilung (Randomisierung)	Sie werden per Zufallsprinzip (wie ein Losverfahren) einer von zwei Gruppen zugeteilt: Gruppe A (Testgruppe): Sie erhalten direkt eine personalisierte Therapie. Gruppe B (Kontrollgruppe): Sie erhalten zunächst die Standardtherapie. Falls diese nicht oder nicht mehr ausreichend wirkt, können Sie zu einem späteren Zeitpunkt auch eine personalisierte Therapie erhalten.
Therapieempfehlung	Das molekulare Tumorboard, das ist eine interdisziplinäre Gruppe von Expert:innen, empfiehlt eine Therapieoption.
Regelmäßige Untersuchungen	Alle drei Monate finden Kontrolluntersuchungen statt, um den Verlauf Ihrer Erkrankung und die Wirkung der Therapie zu prüfen (z.B. Bildgebung, Blutuntersuchung, Fragebögen etc.)
Behandlungsanpassung	Je nach Untersuchungsergebnissen kann Ihre Therapie angepasst werden.
Studiendauer	Die Studiendauer beträgt bis zu 4 Jahre. Sie können jederzeit aus der Studie aussteigen, ohne Gründe nennen zu müssen.

Wer kann an der RATIONALE Studie teilnehmen? 

Für die RATIONALE Studie kommen nur bestimmte Patientinnen und Patienten in Frage. Dies sind die sogenannten Einschlusskriterien:

• Sie sind 18 Jahre oder älter.

• Sie haben eine seltene Krebserkrankung, z.B. ein Sarkom.

• Ihre Erkrankung ist weit fortgeschrittenen oder metastasiert.

• Es ist keine kurative Behandlung, d.h. mit Aussicht auf Heilung, mehr möglich.

• Ihre Erkrankung schreitet weiter fort.

• Es gibt mindestens einen Tumorherd, der im CT oder MRT messbar ist.

• Sie haben die vorhandene Standardtherapie für die fortgeschrittene Erkrankung bereits erhalten (falls es eine gab).

• Es liegt eine frische Tumorprobe vor (Biopsie in den letzten 3 Monaten) oder eine neue Tumorprobe wird entnommen.

• Ihr Allgemeinzustand ist noch so gut, dass Sie weitgehend selbstständig sind (ECOG PS ≤ 2).

• Sie können die Studie verstehen und sind bereit, im Anschluss eine auf molekulare Befunde abgestimmte Therapie gemäß Tumorboard-Empfehlung zu erhalten.

• Ihre bisherigen Behandlungen und Krankheitsverläufe sind vollständig dokumentiert.

An wen können sich interessierte Sarkom-Patient:innen wenden?

Wenn Sie sich fragen, ob die RATIONALE-Studie für Ihre Situation relevant sein könnte, gibt es mehrere mögliche Ansprechpartner.

1. Zuerst: das eigene Behandlungsteam (Sarkom-Zentrum)

Der wichtigste erste Schritt ist immer das Gespräch mit Ihrer:m behandelnden Sarkom-Expert:in. Ihr Behandlungsteam kennt Ihre Erkrankung, Ihre bisherigen Therapien und Ihre aktuelle Situation am besten. Gemeinsam kann geprüft werden,

• ob Ihre Situation grundsätzlich zu den Kriterien der Studie passen könnte,

• ob die Studie an Ihrem Behandlungszentrum oder in der Nähe angeboten wird,

• oder ob eine Vorstellung an einem Studien-Zentrum sinnvoll sein könnte.

2. Sarkom-Zentren oder große Krebszentren

Viele Studien zu seltenen Tumoren werden an spezialisierten Krebs- oder Sarkom-Zentren durchgeführt. Dazu gehören zum Beispiel Zentren des Nationales Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) oder andere universitäre Krebszentren. Dort arbeiten spezialisierte Teams für seltene Tumoren und Sarkome. Diese Zentren können prüfen,

• ob eine Teilnahme an der Studie möglich ist

• oder ob andere Studien oder Behandlungsoptionen in Frage kommen.

3. Studienzentren der RATIONALE-Studie

Patient:innen können grundsätzlich an folgenden NCT-Standorten in Deutschland in die Studie eingeschlossen werden. 

Die Standorte des Nationales Centrums für Tumorerkrankungen:

Heidelberg, Dresden, Berlin, SüdWest (Unikliniken Tübingen und Ulm, Robert Bosch-Krankenhaus Stuttgart), WERA (Unikliniken Würzburg, Erlangen, Regensburg und Augsburg), West (Unikliniken Essen und Köln). 

Alle diese NCT-Studien-Standorte verfügen auch über Sarkom-Zentren.

4. NCT RATIONALE Studien-Team

Alternativ können Sie sich mit Fragen auch an das Studienteam wenden:

• E-Mail: 

• Telefon: 06221/566553; 06221/568303

Initiatoren der NCT RATIONALE Studie

Nationales Centrum für Tumorerkrankungen (NCT)     

Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ)                

Studienleiter: 
Stefan Fröhling, Geschäftsführender Direktor des NCT Heidelberg und Leiter der Abteilung Translationale Medizinische Onkologie am DKFZ

Hanno Glimm, Geschäftsführender Direktor des NCT/UCC Dresden und Leiter der Abteilung Translationale Medizinische Onkologie am NCT/UCC Dresden

Richard Schlenk, Leiter des NCT Trial Centers in Heidelberg