Seit Ende September steht für GIST-Patienten mit D842V-Mutation nun eine neue Therapieoption zur Verfügung: Der Wirkstoff Avapritinib (Ayvakyt®) der Firma Blueprint Medicines ist ein hochselektiver Tyrosinkinaseinhibitor. Er richtet sich gegen die D842V-Mutation in Exon 18, die nachweislich gegen alle bisher verfügbaren Medikamente resistent ist.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen zweier klinischer Studien der Phase I und der Phase III. Hier hat das Medikament ein hohes und dauerhaftes Ansprechen gezeigt: Die Gesamtansprechrate lag in der Phase-I-Studie Navigator bei 95 Prozent und hielt im Mittel über 22,1 Monate an. Das mediane progressionsfreie Überleben (also die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung) lag bei 24 Monaten.

Mit dieser Zulassung gewinnt die so genannte Mutationsanalyse an Bedeutung. Dabei handelt es sich eine Untersuchung, die den genauen Ort der Mutation im Rezeptor-Protein feststellt. Sie ist wegweisend für die Therapieentscheidung und lässt Rückschlüsse auf den möglichen Krankheitsverlauf zu. Mit der Verfügbarkeit des neuen Wirkstoffs Avapritinib ist es heute wichtiger denn je, vor der Erstbehandlung Mutationstests durchzuführen. So können GIST-Patienten mit PDGFRA D842V-Mutation sofort mit der richtigen und derzeit einzigen wirksamen Therapie für ihren Tumortyp beginnen.

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Die Europäische Gesundheitsbehörde EMA (European Medicines Agency) hat im September 2019 den Wirkstoff Larotrectinib (Handelsname Vitrakvi® von Bayer) zugelassen. Es handelt sich dabei um den ersten oralen Tropomyosin-Rezeptor-Kinase (TRK)-Hemmer. Er kommt bei Tumoren zum Einsatz, die eine sehr seltene Genmutation aufweisen: eine Fusion in den neurotrophen Tyrosin-Rezeptor-Kinase-Genen (NTRK-Genen).

In den ersten 10 Jahren nach Operation kann etwa die Hälfte der Todesfälle durch 3 Jahre adjuvante, also vorbeugende Behandlung mit Imatinib bei Patienten mit gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) und hohem Rückfallrisiko vermieden werden. Dies belegen Langzeitdaten einer skandinavisch-deutschen Studie.

Barbara Köllner, eine an einem Sarkom erkrankte junge Ärztin aus Weimar, organisiert mit Freunden ein einmaliges Sportevent auf dem Goethe-Wanderweg. Das Laufevent, das am Samstag, den 24. August 2024 als Staffellauf stattfindet, geht entlang des Goethe-Erlebniswegs von Großkochberg nach Weimar.

Der Lauf findet unter der Schirmherrschaft des Thüringer Ministeriums für Arbeit, Soziales, Gesundheit, Frauen und Familie vertreten durch die Ministerin Heike Werner statt.